De acordo com o Relatório Público Europeu de Avaliação (EPAR), o Zavesca recebeu aprovação do Comitê dos Medicamentos para Uso Humano (CHMP) para introdução ao mercado europeu. O comitê, que faz parte da European Medicines Agency (EMA), órgão regulador de medicamentos da União Europeia, atestou a eficácia do Zavesca para o tratamento de adultos com a doença de Gaucher tipo 1 e de adultos e crianças com a doença de Niemann-Pick tipo C, duas doenças hereditárias que afetam a forma com que o corpo lida com as gorduras.
Isto é, o Zavesca combate doenças que provocam o acúmulo de substâncias gordurosas conhecidas como glicoesfingolipídios (GSL), os glicolipídios mais abundantes na membrana celular. Enquanto a doença de Gaucher tipo 1 é a forma mais comum e começa na infância - sendo responsável pelo aumento do tamanho do fígado e de provocar anomalias ósseas, a doença de Niemann-Pick tipo C tem incidência quando o organismo já não é capaz de decompor o colesterol, bem como outros lipídios - provocando deficiência intelectual e problemas neurológicos.
Produzido sob a substância ativa miglustato, o Zavesca foi designado como 'medicamento órfão' (um medicamento usado em doenças raras) para o tratamento das duas doenças. Disponível em cápsulas (100 mg), o medicamento impede o funcionamento de uma enzima chamada glucosilceramida sintase, que está diretamente relacionada a produção de glicoesfingolipídeos. Ao impedir o funcionamento da enzima, consequentemente, reduz a produção de glicoesfingolipídeos nas células.
Eficácia do Zavesca em números
Durante o estudo com pacientes da doença de Gaucher tipo 1, o Zavesca provocou reduções moderadas no tamanho do fígado (redução de 12%) e do baço (redução de 19%), após um ano. O medicamento também provocou pequenas melhorias nas contagens sanguíneas: segundo o estudo da EMA, "em média, os níveis de hemoglobina aumentaram 0,26 g por decilitro e a contagem de plaquetas aumentou 8,29 milhões por mililitro. Os benefícios do Zavesca foram mantidos ao longo de três anos de tratamento contínuo".
Já em relação ao estudo da doença de Niemann-Pick tipo C, o Zavesca provocou a melhora na capacidade de deglutição e da função intelectual nos pacientes que receberam o medicamento em vez do placebo. Segundo o relatório da EMA, " pesquisa mostrou que Zavesca levou a uma estabilização ou diminuição na taxa de agravamento dos sintomas em cerca de três quartos dos pacientes".
